▎药明康德内容团队编辑
今日，Endpoints News网站上刊发了全球20位40岁以下生物医药领域青年才俊的榜单。榜单指出，他们正引领行业未来20年的发展方向，是新一代的行业领袖。
Endpoints评语：引领人工智能在医药领域的发展
Alex Aliper是Insilico Medicine公司的联合创始人，该公司是一家人工智能公司，致力于从三个方面推动药物发现和开发：靶标识别、生成新分子（生成化学）和合成生物学数据（生成生物学）以及预测临床试验结果。该公司在2015年率先应用了生成对抗网络（GANs）和强化学习（RL）生成具有特定参数的新分子结构。除了与大型医药公司合作，Insilico Medicine也在内部开展针对多种疾病的药物发现项目。Aliper希望在未来10年内，Insilico Medicine可以将他们的获批药物带给有需要的患者。Endpoints评语：构建生物搜索引擎的华尔街程序员
David Cheng是Arbor Biotechnologies公司的首席执行官，该公司将人工智能、基因组测序、基因合成、以及高通量筛选融合到了一起，深度挖掘多肽及蛋白质的自然遗传多样性，以求寻找到全新分子，用于改善人类健康。Arbor Biotechnologies的发现平台能用实验数据来验证计算机的预测，再使用计算机的预测来指导实验，形成一个良性循环。而其高通量筛选能力则能让这家公司快速推进新分子的发现。他此前在JP Morgan工作，加入Arbor后他创建了该公司的搜索引擎，该引擎帮助研究人员发现了一种叫做Cas13d的蛋白。公司：丹娜-法伯癌症研究所，Broad研究所药物再利用中心Endpoints评语：寻求“老药新用”的癌症研究未来之星
Steven Corsello建立了可能是全球最大，种类最全的现有疗法数据库。此前，他与其它科学家一起在《自然医学》（Nature Medicine）上发表的文章显示，在他们随机选择的4518种药物中，有49种可以用于治疗癌症，但从未有人使用过。Corsello使用了一种称为“分子条形码”的方法。他们采集了578个癌细胞系，并使用慢病毒用不同的标记物印记每个系的DNA。然后，他们将578种不同的细胞类型放入培养皿中，并添加了化合物。最终，通过对”分子条形码”的分析得出这些药物的作用机制等信息。Endpoints评语：将工程师的思想带入医药公司的战略发展中
Said Francis曾就读于电气工程和计算机科学专业，这使他对很多事情都非常具有好奇心和求知欲。目前，他在Moderna担任的业务发展和公司战略负责人的角色与他此前的经历有着非常重要的联系。他热衷于研究一切事物，直到可以与科研人员探讨研发等问题。Moderna曾创下生物科技领域最大IPO的纪录，其mRNA药物开发平台也代表着一种全新的治疗模式。
Endpoints评语：寻找生物学算法的航天工程师
Molly Gibson曾是一名航天工程师，而后她攻读了计算与系统生物学博士学位。2015年，Molly加入了Flagship Pioneering创建的Kaleido Biosciences公司，专注于创新微生物组疗法的开发。在几年内的时间，Gibson又创建了AI生物技术公司Generate Biomedicines。该公司致力于用AI技术，生物学，和生物工程学构建算法，以提取控制蛋白功能和生物系统相互作用的统计规则。Endpoints评语：成为医生是不够的，他想要开创生物技术的美好未来
Harding在Atlas Venture成功推出了Triplet Therapeutics公司，致力于开发三联体重复障碍治疗药物。去年年底，Triplet以获得5900万美元的融资成功脱颖而出，推进亨廷顿舞蹈症在内的40多种潜在重复肌张力障碍疾病的治疗。此外，Harding还参与了Atlas一系列生物技术创业项目。正是医学，患者和企业领导层的交集为他提供了他想要解决的挑战。
Anstasia Henry是Denali Therapeutics公司溶酶体途径小组的负责人。Denali公司致力于神经退行性疾病治疗药物的开发，主要针对RIP1、APOE和LRRK2等靶点，寻找神经退行性疾病的全新疗法。其4条研发方向分别是，导致神经退化性疾病的基因（degenogenes）、溶酶体功能（lysosomal function）、神经胶质细胞（glial biology）、以及细胞稳态（cellular homeostasis）。
Alex Karnal是Deerfield Management Company公司的合伙人，兼董事总经理。Deerfield有一种非常独特的方法来资助科学和学术机构，他们对潜在的结果，以及基于结果给与研发机构回报的态度非常慷慨。Karnal最初是交易结构的专家，分析风险与收益的平衡，但他对整合内部有关投资的讨论非常感兴趣，并收集整体观点以得出结论，最具代表性的举措就是加入了AveXis公司的C轮融资。
Sadik Kassim是Vor Biopharma公司的首席技术官。该公司由PureTech Health与肿瘤学家Siddhartha Mukherjee博士在2016年共同创立，旨在将经基因编辑的骨髓细胞移植到急性髓系白血病（AML）患者中。这些骨髓细胞可以产生不携带CD33蛋白的健康血细胞。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。Endpoints评语：合成生物学成功的“代言人”
Jason Kelly是Ginkgo Bioworks公司的创始人。Ginkgo Bioworks致力于用合成生物技术设计微生物有机体，该公司正在开发自动化设计生物体。在生物工程中，生物体是制造新产品的工厂。设计生物需要不同类型的工厂，在那里自动化工具、分析工具和软件都可以同步工作。Ginkgo Bioworks正在对生物工程的过程进行自动化和规模化，它允许工程师们设计出数千种生物设计的原型。Endpoints评语：在创业过程中聚集了顶尖人才的科学家
Kathleen Mccarthy是Skyhawk Therapeutics公司的首席科学官。在Skyhawk，她致力于将risdiplam开发的成功经验用于开发新一代靶向RNA剪接过程的小分子，治疗神经退行性疾病、遗传病、癌症等多种疾病。该公司的SkySTAR技术平台开发的小分子可以从三个方面改变RNA剪接过程，将原本被跳过的外显子纳入成熟mRNA；在剪接过程中跳过特定外显子，生成截短但是具有部分功能的蛋白；通过影响RNA编辑降低特定蛋白的表达。
Leslie Meltzer是Orchard Therapeutics公司全球医疗事务部的负责人。Meltzer认为她的工作就像是一个拼图游戏。它涉及与医学界合作发现临床需求中的空白。然后，将这种见解带回到公司的研发和商业化管线中，以加强与患者最受益的疗法类型之间的匹配，以及收集医生在实际环境中有效使用现有产品的数据。
Carolyn Ng是Vertex Ventures公司的常务董事。她非常谨慎地进行着多元化的经营方式，将医疗技术加入了工作重点，并保持全球化。公司：Semma/Vertex Pharmaceuticals
Felicia Pagliuca是Vertex Pharmaceuticals公司的联合创始人，兼细胞生物学研发副总裁。作为哈佛大学干细胞研究所Doug Melton实验室的一名博士后，Pagliuca一直领导着一个追求再生医学“圣杯”的研究小组：用干细胞在培养皿中制备可以产生胰岛素的β细胞，希望能让1型糖尿病患者摆脱对胰岛素的依赖。
Kartik Ramamoorthi是Encoded Therapeutics公司的联合创始人。该公司的精准基因疗法平台，旨在通过调节内源基因的表达水平，开发具有更高细胞选择性和效力的基因疗法。Encoded公司使用基因组学和计算科技，在人类基因组中发现调节基因表达的调控子（regulatory elements）。研究人员将这些调控特定基因表达的调控子序列进行优化，然后将他们装进递送基因疗法的病毒载体中。这一策略能够精确重复基因表达的自然特征，解决已有手段的关键局限性。Endpoints评语：玛丽有故事（There’s something about Mary，来自一部1988年电影-我为玛丽狂）
Mary Rozenman是Insitro公司的首席财务官/首席商务官。该公司致力于将顶尖机器学习算法与高质量、大规模的训练数据进行结合，真正推动以数据数量和质量为基础的机器学习算法。
Manny Simons是Akouos公司的创始人，该公司致力于基于腺相关病毒（AAV）载体开发治疗感觉性神经性听力损失的基因疗法。Akouos将科学界对听力损失遗传学的见解与基因治疗的最新进展联系起来，了解哪些基因受到影响以及它们如何损害听力。其开发的AK-OTOF使用AAV载体将耳铁蛋白（OTOF）基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，目的是在单次给药后恢复长期的生理听力。
Mark Smith是Finch Therapeutics公司的创始人。该公司以粪便微生物群移植（FMT）为基础，开发出一种新型微生物组疗法CP101。Finch Therapeutics采用创新机器学习算法，基于高通量微生物分子数据，反向分析推导构建成功这一微生物组疗法CP101。CP101是一种口服胶囊，包含来自经过严格筛选及测试的人类捐赠者的多种冻干微生物群。
Endpoints评语：可能影响全世界等待器官移植的患者
杨璐菡博士是eGenesis公司的联合创始人，该公司是一家使用CRISPR基因编辑技术研究如何将猪器官移植到人身上的公司。动物器官要成功移植到人类需克服两大障碍，一种是被称为异种移植的过程。在这个过程中，首要克服的是病毒。第二个障碍是免疫学。由于猪器官是人体的外来部分，所以人的免疫系统可能试图把它排斥在外，并拒绝该器官发挥功能。去年12月，该公司的小猪3.0已成功问世。
张欣立是Verge Genomics公司的创始人，该公司的核心是其数据平台，但这家公司仰赖的并非公共数据库，而是有自主产权的数据。这些数据来自数千个患者的大脑和脊髓样本，张欣立的团队会对这些样本进行测序，并利用人工智能算法，寻找到可能参与疾病发展的基因。
[1] The 20 under 40: Inside the next generation of biopharma leaders, Retrieved Apr 6, 2020, from https://endpts.com/the-20-under-40-inside-the-next-generation-of-biopharma-leaders/版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「创鉴汇」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
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